اعتماد تسجيل مستحضر «بيمازير» لعلاج سرطان القنوات الصفراوية - الأول نيوز

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء اعتماد مستحضر بيمازير (بيميجاتينيب) كعلاج أحادي للبالغين المصابين بسرطان القنوات الصفراوية الموضعي المتقدم أو النقيلي، ممن لديهم خلل في الجين المسؤول عن مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية من النوع الثاني (FGFR2)، وذلك بعد فشل الاستجابة لخط علاجي سابق على الأقل.

وأشارت إلى أن مستحضر «بيمازير» يعمل على وقف الإشارات التي تُحفز نمو الخلايا السرطانية؛ إذ يستهدف مستقبل (FGFR2) على سطح الخلايا السرطانية، الذي يؤدي دوراً مهماً في نمو الورم، وعندما يُثبط المستحضر هذا المستقبل، فإنه يمنع الإشارات التي تساعد الخلايا السرطانية على النمو والانقسام، فيبطّئ تقدم المرض وانتشاره.

وأوضحت الهيئة أن اعتماد المستحضر جاء بعد تقييم شامل لفعاليته وسلامته وجودته وفقاً للمعايير المعتمدة، فنتائج الدراسات السريرية أظهرت أن نسبة الاستجابة الموضوعية للدواء كانت 37%، منها استجابة كاملة، وذلك باختفاء الورم لدى 2.8% من المرضى، واستجابة جزئية وذلك بتقلص جزئي للورم لدى 34.3% من المرضى، وبناءً على هذه النتائج، فإن «بيمازير» يعد خياراً علاجياً قيماً لهذه المجموعة من المرضى الذين لديهم خيارات علاجية محدودة، بعد فشل العلاجات السابقة؛ ما يسهم في تحسين السيطرة على المرض وإطالة فترة البقاء على قيد الحياة بمشيئة الله.

وأكدت الهيئة أن التسجيل تم وفقاً لمبدأ الموافقة المسرّعة استناداً إلى معدل الاستجابة ومدتها بوصفها مؤشرات بديلة عن الفائدة السريرية طويلة المدى، مع اشتراط إكمال الدراسات التأكيدية لإثباتها.

وأشارت الدراسات السريرية إلى أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعاً شملت: ارتفاعاً في مستوى الفوسفات في الدم، وتساقط الشعر، والإسهال، وجفاف الفم، والشعور بالتعب، واضطراباً في حاسة التذوق، ويسبب بعض التغيرات في العينين؛ لذا يُوصى بالمتابعة الدورية لضمان سلامة العينين أثناء فترة العلاج.

ويأتي هذا الاعتماد استمراراً لجهود «الغذاء والدواء» في تعزيز الابتكار في القطاع الصحي، وزيادة الخيارات العلاجية للمرضى، بما يُسهم في تحسين جودة الحياة واستدامة المنظومة الصحية، تماشياً مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030.

The Saudi Food and Drug Authority announced the approval of the drug Pemazir (Pemigatinib) as a monotherapy for adults with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma who have a mutation in the gene responsible for the fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2), after failing to respond to at least one prior line of therapy.

It indicated that the drug "Pemazir" works by blocking signals that stimulate the growth of cancer cells; it targets the FGFR2 receptor on the surface of cancer cells, which plays an important role in tumor growth. When the drug inhibits this receptor, it prevents the signals that help cancer cells grow and divide, thereby slowing the progression and spread of the disease.

The authority explained that the approval of the drug came after a comprehensive evaluation of its efficacy, safety, and quality according to the established standards. The results of clinical studies showed that the objective response rate to the drug was 37%, including a complete response, with tumor disappearance in 2.8% of patients, and a partial response, with a partial reduction in the tumor in 34.3% of patients. Based on these results, Pemazir is considered a valuable treatment option for this group of patients who have limited treatment options after previous therapies have failed, contributing to improved disease control and extended survival, God willing.

The authority confirmed that the registration was done under the principle of accelerated approval based on the response rate and duration as alternative indicators of long-term clinical benefit, with the condition of completing confirmatory studies to validate it.

Clinical studies indicated that the most common side effects included: elevated phosphate levels in the blood, hair loss, diarrhea, dry mouth, fatigue, taste disturbances, and some changes in the eyes; therefore, regular monitoring is recommended to ensure eye safety during the treatment period.

This approval continues the efforts of the Food and Drug Authority to promote innovation in the healthcare sector and increase treatment options for patients, contributing to improving quality of life and sustaining the healthcare system, in line with the objectives of the Health Sector Transformation Program, one of the programs of Saudi Vision 2030.